Aktivér tilgængelighedAktivér tilgængelighed

Sjældne sygdomme

Takeda Pharma har fokus på behandling af sjældne sygdomme og samarbejder med hospitaler og forskningsinstitutioner på at øge og udbrede viden om sjældne sygdomme. Vi fokuserer især på at få reduceret tiden mellem symptom og behandling, samt bidrage til udvikling af nye og innovative behandlinger og tiltag. Til gavn for både patienter og sundhedsprofessionelle.

Det er vores mission at udvikle og producere lægemidler, som gør en reel forskel. For at gøre dette leverer vi lægemidler og produkter til hospitaler og speciallæger indenfor onkologi, immunologi, hæmatologi og en bred vifte af andre sjældne diagnoser.

Her på siden finder du vores produkter inden for sjældne sygdomme.

Sygdomsområder

Hereditært angioødem (HAE)

HAE er en sjælden arvelig sygdom, der skyldes mangel på det blodbaserede protein C1-inhibitor.

Symptomer

HAE viser sig ved anfaldsvise hævelser i slimhinderne.

Hævelser kan ramme alle steder på kroppen. Hævelserne kan være invaliderende og ekstrem smertefulde. Anfaldene ophører lige så spontant, som de er opstået oftest i løbet af 1-5 døgn. Hævelserne kan opstå over alt, men optræder hyppigst i maven, på armene, benene og i ansigtet. Hævelserne kan endvidere opstå i de øvre luftveje, som kan resultere i kvælning og er derfor potentielt livstruende.

HAE rammer mellem 1 ud af 10.000-50.000 personer. Sygdommen er ofte svær at diagnosticere og patienterne kommer ofte sent i behandling. Uden behandling kan HAE være livstruende, men nye metoder til både forebyggelse og behandling af anfald har forbedret prognosen.

Takhzyro® (lanadelumab), Cinryze® (C1 esterase inhibitor) og Firazyr® (icatibant)

Da Takhzyro®, Cinryze® og Firazyr® er receptpligtigt, må vi ifølge lovgivningen ikke reklamere for produktet over for forbrugere.

Yderligere info?

Ønsker du yderligere information om produktet, kan du se

Indlægsseddel

Produktresume Takhzyro®

Produktresume Cinryze®

Produktresume Firazyr®

Sjældne Metaboliske Sygdomme

Takeda Pharma har en lang tradition for at udvikle medicin til behandling af lysosomale aflejringssygdomme (LSD).

Lysosomerne er den del af en celle, som indeholder enzymer, der er med til at nedbryde affaldsstoffer og derfor fungerer som en slags 'skraldespand' for cellen.

Lysosomale aflejringssygdomme kan medføre meget forskellige symptomer og udvikle sig meget forskelligt fra person til person, hvilket kan gøre sygdommene svære at diagnosticere.

Sygdomsområder

Hunters Syndrom (MPS-II)

Hunters syndrom er en lysosomal aflejringssygdom.

Hunters Syndrom eller mukopolysakkaridose II (MPS-II) er en alvorlig genetisk sygdom, som primært påvirker drenge. Sygdommen skyldes mangel på enzymet iduronat 2-sulfatase.

Sygdommen påvirker kroppens evne til at nedbryde specifikke kulhydrater (mukopolysakkarider). Selv om debutalder, sværhedsgrad og progressionshastighed er meget forskellig, bliver de første symptomer ved MPS-II som regel opdaget i 1-4 års alderen.

Hunters Syndrom rammer 1 per 166.000 nyfødte i Europa.

Elaprase® (idursulfase)

Da Elaprase® er receptpligtigt, må vi ifølge lovgivningen ikke reklamere for produktet over for forbrugere.

Yderligere info?

Ønsker du yderligere information om produktet, kan du se

Indlægsseddel

Produktresume Elaprase®

Fabrys sygdom

Fabrys sygdom er en arvelig X-bunden lysosomal aflejringssygdom og skyldes mangel på det enzym, der hedder ’alfa galaktosidase A’. Der sker en ophobning i en unormal mængde af fedtholdige stoffer der viser sig i diverse kar og organer, og kan lede til symptomer mange steder i kroppen. Nyrerne og hjertet er specielt berørt, men det er også normalt at finde skader på blodkar i huden, øjnene, nervesystemet, svedkirtler samt mave-tarmkanalen. Sygdommen debuterer ofte i barneårene med smerter i hænder og fødder.

Sygdommen forekommer hos omkring 1 ud af 50.000 personer, og ses hos både mænd og kvinder.

Replagal® (agalsidase alfa)

Da Replagal® er receptpligtigt, må vi ifølge lovgivningen ikke reklamere for produktet over for forbrugere.

Yderligere info?

Ønsker du yderligere information om produktet, kan du se

Indlægsseddel

Produktresume Replagal®

Gauchers sygdom

Gauchers sygdom er en arvelig lysosomal aflejringssygdom og den mest almindelige af de lysosomale aflejringssygdomme. Ved Gauchers sygdom har kroppen for lidt af enzymet glucocerebrosidase. Glucocerebrosid hober sig derfor op i nogle celler, som man kalder Gaucherceller, der forekommer i milten, leveren og knoglemarven. Nogle patienter får også påvirkning af nervesystemet.

Den påvirker 1 ud af 100.000 nyfødte, men er hyppigere i visse befolkningsgrupper og geografiske områder. Gauchers sygdom forekommer i varierende sværhedsgrad. Afhængig af hvor hurtig sygdommen udvikler sig og neurologisk involvering, taler man om tre varianter: type 1, 2 og 3.

Type 1 er den mest almindelige.

Patienter med Type 1 kan opleve forskellige symptomer og sværhedsgrad af sygdommen, som gør det svært at diagnosticere sygdommen.

Vpriv® (velaglucerase alfa)

Da Vpriv® er receptpligtigt, må vi ifølge lovgivningen ikke reklamere for produktet over for forbrugere.

Yderligere info?

Ønsker du yderligere information om produktet, kan du se

Indlægsseddel

Produktresume Vpriv®

Blødersygdomme

Takeda er førende inden for blødersygdomme (hæmofili).

I mere end 70 år har det været vores mission at hjælpe patienter med blødersygdomme, og vi har en bred vifte af behandlingsmuligheder på tværs af blødersygdomme. Sammen med øvrige interessenter i Danmark ser vi det som vores opgave at sørge for tidligere diagnose, tidligere og fuld beskyttelse mod blødninger, og mere personlig patientpleje.

Blødersygdomme skyldes en kromosomforandring, dvs. en fejl i et gen. En sådan forandring kan opstå fordi den enten gives i arv eller opstår spontant (såkaldt mutation). To ud af tre blødere arver deres sygdom.

Hæmofili A

Hæmofili A er en arvelig og alvorlig blødersygdom, som normalt kun rammer mænd. Den skyldes en kromosomforandring på kønskromosomet X. Mennesker med hæmofili mangler, eller har lave niveauer af visse proteiner kaldet koagulationsfaktorer, som er nødvendige for at blodet kan størkne. Over 400.000 over hele verden anslås at leve med hæmofili. Hæmofili A rammer 1 ud af 10.000 personer.

Takeda har følgende lægemidler til hæmofili A:

Advate® (octocog alfa), Adynovi® (rurioctocog alfa pegol) og

Feiba® (Faktor VIII inhibitor bypassing aktivitet)

Da Advate®, Adynovi® og Feiba® er receptpligtigt, må vi ifølge lovgivningen ikke reklamere for produktet over for forbrugere.

Yderligere info?

Ønsker du yderligere information om produktet, kan du se

Indlægsseddel

Produktresume Advate®

Produktresume Adynovi®

Produktresume Feiba®

Von Willebrands sygdom

Von Willebrands Sygdom (VWD) er medfødt og arvelig, og rammer både piger og drenge. Sygdommen skyldes en genfejl på kromosom nummer 12. Fejlen kan være arvet, eller den kan være opstået, da kromosomet blev dannet, hvilket kaldes en mutation. Når den først er opstået, vil forældrene kunne give den videre til deres børn.

VWD er en af de mest almindelige arvelige blødersygdomme, og skyldes mangel eller dysfunktion af von Willebrand-faktor. Dette resulterer i, at det tager længere tid for en blødning at standse. VWD forekommer i cirka 1% af verdens befolkning. Ni ud af 10 personer med VWD er ikke diagnosticeret.

Takeda har følgende lægemiddel til Von Willebrands sygdom:

Veyvondi® (vonicog alfa)

Vi må ifølge lovgivningen ikke reklamere for receptpligtige lægemidler over for forbrugere.

Yderligere info?

Ønsker du yderligere information om lægemidlet, kan du se her:

Indlægsseddel

Produktresume Veyvondi®

Immunglobuliner

Takeda har mere end 75 års erfaring med at udvikle plasmabaserede terapier. Vi har en bred og differentieret portefølje af plasmabaserede produkter og et varieret udbud af immunglobuliner.

Takeda har både faciliteret subkutan og IV behandling med immunglobuliner, som anvendes indenfor blandt andet infektion, hæmatologisk og neurologisk medicinsk behandling.

Hos disse patienter indeholder blodet ikke tilstrækkeligt med antistoffer, også kaldet immunglobuliner. Immunglobuliner er proteiner, der hjælper kroppen med at bekæmpe infektioner og andre sygdomme.

Sygdomsområder

Primær Immundefekt

Primær immundefekt er en medfødt defekt, som fører til et nedsat immunforsvar, og er altså ikke opstået som følge af en anden sygdom eller andre årsager. Der findes mere end 350 kendte primære immundefekter.

HyQvia®

Da HyQvia® er receptpligtigt, må vi ifølge lovgivningen ikke reklamere for produktet over for forbrugere.

Yderligere info?

Ønsker du yderligere information om produktet, kan du se

Indlægsseddel

Produktresume HyQvia®

Kiovig®

Da Kiovig® er receptpligtigt, må vi ifølge lovgivningen ikke reklamere for produktet over for forbrugere.

Yderligere info?

Ønsker du yderligere information om produktet, kan du se

Indlægsseddel

Produktresume Kiovig®

Sekundær Immundefekt

Sekundær immundefekt skyldes andre årsager, som enten hæmmer dannelsen eller fører til forøget tab af de bestanddele, der indgår i immunforsvaret.

Det kan f.eks. dreje sig om infektioner som HIV, brandskader, nyresygdomme, tarmsygdomme, cancersygdomme og lægemiddelbehandling. Sekundær immundefekt er langt hyppigere end primær immundefekt.

HyQvia®

Da HyQvia® er receptpligtigt, må vi ifølge lovgivningen ikke reklamere for produktet over for forbrugere.

Yderligere info?

Ønsker du yderligere information om produktet, kan du se

Indlægsseddel

Produktresume HyQvia®

Kiovig®

Da Kiovig® er receptpligtigt, må vi ifølge lovgivningen ikke reklamere for produktet over for forbrugere.

Yderligere info?

Ønsker du yderligere information om produktet, kan du se

Indlægsseddel

Produktresume Kiovig®

Inflammatoriske lidelser(Immunmodulation)

Der findes fem grupper indenfor Immunmodulation:

  1. Patienter, som ikke har nok blodplader (primær immun trombocytopeni, ITP), og som er udsat for en stor risiko for blødning, eller som skal opereres i nær fremtid.
  2. Patienter med en sygdom, som er forbundet med mange betændelser i nerverne i hele kroppen (Guillian Barré syndrome).
  3. Patienter med en sygdom, der forårsager mange betændelser i adskillige af kroppens organer (Kawasakis sygdom).
  4. Patienter, der lider af en sjælden sygdom, der er kendetegnet ved langsomt fremadskridende asymmetrisk svækkelse af ben og arme uden tab af følesans (multifokal motorisk neuropati, MMN).
  5. Patienter, der lider af kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati (CIDP). Kiovig® Da Kiovig® er receptpligtigt, må vi ifølge lovgivningen ikke reklamere for produktet over for forbrugere.
Yderligere info?

Ønsker du yderligere information om produktet, kan du se

Indlægsseddel

Produktresume Kiovig®

Andre produkter indenfor PDT

Prothromplex®

Da Prothromplex® er receptpligtigt, må vi ifølge lovgivningen ikke reklamere for produktet over for forbrugere.

Yderligere info?

Ønsker du yderligere information om produktet, kan du se

Indlægsseddel

Produktresume Prothromplex®

Antitrombin III®

Da Antitrombin III® er receptpligtigt, må vi ifølge lovgivningen ikke reklamere for produktet over for forbrugere.

Yderligere info?

Ønsker du yderligere information om produktet, kan du se

Indlægsseddel

Produktresume AntiTrombin III®

Cytomegalovirus (CMV)

CMV er en virus tilhørende herpesvirus-familien som de fleste mennesker bliver smittet med på et eller andet tidspunkt i løbet af livet. Cirka 80% af alle danskere omkring 30 årsalderen er CMV seropositive, og har dermed virus i kroppen1. Når CMV har inficeret en person forbliver virus latent i kroppen hele livet, hvorved den potentielt kan reaktiveres. Nogle mennesker oplever forkølelseslignende eller ”kyssesyge-lignende” symptomer ved infektion med CMV, men oftest opleves ingen symptomer (CMV-viræmi uden kliniske tegn til virussygdom). CMV-reaktivering kan i nogle tilfælde udvikle sig til egentlig CMV-sygdom (CMV-viræmi og samtidige kliniske tegn til CMV-sygdom), der kan give alvorlige kliniske symptomer fra de organer, der påvirkes.

Transplantation og CMV

For personer med et normalt fungerende immunsystem er CMV-infektion asymptomatisk eller mild og kan beskrives som latent2. Svækkes immunforsvaret kan virussen reaktiveres, hvilket er tilfældet for mange stamcelle- og organtransplanterede patienter, der som led i deres transplantation modtager immunsupprimerende behandling for at forhindre organafstødning. Patienterne er derfor sårbare overfor både reaktivering af patientens egen latente CMV-infektion og/eller en latent CMV-infektion, der overføres fra transplantatdonoren til modtageren. CMV-reaktivering forløber oftest uden symptomer (CMV-viræmi uden kliniske tegn på virussygdom), men kan i nogle tilfælde udvikle sig til egentlig CMV-sygdom (CMV-viræmi og samtidig kliniske tegn på CMV-virussygdom), der kan give alvorlige kliniske symptomer fra de organer, der påvirkes. Foruden organ påvirkning har CMV-reaktivering også vist sig at være indirekte forbundet med øget risiko for komplikationer i form af bakterielle eller virale infektioner, graft-versus-host sygdom (GvHD) og organafstødning efter transplantation. Ultimativt kan disse komplikationer forårsage død2,3,4,5.

Behandlingen af CMV-sygdom er vanskelig. I den nuværende behandling lægges der derfor vægt på tidlig diagnostik og behandling af CMV-reaktivering hos patienter, der vurderes at være i risiko for at udvikle CMV-sygdom.

Livtencity®(maribavir)

Da Livtencity® er receptpligtigt, må vi ifølge lovgivningen ikke reklamere for produktet over for forbrugere.

Yderligere info?

Ønsker du yderligere information om produktet, kan du se

Indlægsseddel

Produktresumé Livtencity®

  1. Crough T, Khanna R. Immunobiology of human cytomegalovirus: from bench to bedside. Clin Microbiol Rev [Internet]. 2009 Jan [cited 2022 Mar 3];22(1):76–98. Available from: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/19136435/
  2. Grigoleit GU, Kapp M, Einsele H. Indirect Effects of Cytomegalovirus Infection. Eur Oncol Haematol. 2009;03(01):41.
  3. Ljungman P, Styczynski J, Einsele H. Viral Infections. EBMT Handb Hematop Stem Cell Transplant Cell Ther [Internet]. 2019 Dec 12 [cited 2022 Mar 3];281–90. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK553936/
  4. Fishman JA. Infection in Solid-Organ Transplant Recipients. http://dx.doi.org/101056/NEJMra064928 [Internet]. 2009 Oct 9 [cited 2022 Mar 3];357(25):2601–14. Available from: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/nejmra064928
29.09.2023
C-ANPROM/DK/ADCE/0013