Em casos excepcionais, a Autoridade Nacional do Medicamento e dos Produtos de Saúde I.P. (Infarmed), pode autorizar o acesso a medicamentos ainda não autorizados.
Alguns doentes sofrem de doenças graves e debilitantes, que colocam em risco a sua vida e para as quais não existem alternativas terapêuticas satisfatórias no nosso país. Nestes casos, o médico pode considerar, se existir uma alternativa e com uma análise individual de acordo com o doente, o acesso a medicamentos que estão em fase de investigação clínica, embora não façam parte de um ensaio clínico. Estes medicamentos são autorizados de forma excepcional, por razões de interesse de saúde, necessários para o tratamento médico ou cirúrgico de alguns doentes.
O Infarmed também regula o acesso a medicamentos que estão autorizados noutros países mas não em Portugal. Para situações de emergência e catástrofes, ou para coordenação internacional, mantém um reservatório estatal estratégico de medicamentos e produtos de saúde.