疾患領域別研究型

ニューロサイエンス

課題1

神経変性疾患、遺伝性の神経疾患、加齢に伴う神経機能の低下に関連する疾患や症状、またはその他神経変性を伴う希少疾患・難病などの創薬へ向けたアイデア
Novel drug discovery proposals for neurodegenerative disorders, genetic neurological diseases, other rare diseases with neurodegeneration and innovative research related to healthy aging, such as novel therapeutic approaches to prevent or stop progression of neurodegeneration

• 対象とする神経変性疾患：筋萎縮性側索硬化症、前頭側頭葉変性症、アルツハイマー病、パーキンソン病、多系統萎縮症、アルツハイマー病を伴うダウン症、脳アミロイドアンギオパチーなど
• 対象とする遺伝性の神経疾患：ハンチントン病、運動失調症 (Ataxia)、球脊髄性筋萎縮症（SBMA）、筋ジストロフィー(DM1、FSHD、DMD)、シャルコー・マリー・トゥース病

特に以下の研究内容を優先します。

• グリア細胞の機能異常や、細胞自律性・細胞非自律性な疾患パスウェイに着目した新規治療アプローチ
• 神経変性疾患に関連した細胞老化を標的にした研究
• RNA/DNAの異常構造、RNAスプライシング異常、異常なたんぱく質翻訳などを抑制する治療アプローチ
• 睡眠の質の低下、概日周期の乱れ、脳の老廃物除去能の低下、血液脳関門の機能低下、加齢性神経炎症、細胞内小器官の機能や恒常性の低下、DNA損傷の蓄積、聴覚などの感覚神経系の機能低下などを標的とする新規性の高い治療アプローチ
• 患者由来サンプルの使用などにより、的確に臨床症状や病態を反映したリバーストランスレーショナルな研究

課題2

神経変性疾患、遺伝性の神経疾患を対象とする新規創薬アプローチ
Small molecule-based approaches to address neurodegenerative disorders, Genetic neurological diseases

革新的作用機序に基づく創薬プログラムで、以下を指向する研究を優先します。

• 標的蛋白分解誘導薬（ユビキチン-プロテアソーム系だけでなくオートファジー-リソソーム分解系等も含む）
• DNAおよびRNA作用薬（RNA結合蛋白、RNA複合体を含む）
• 低分子シャペロン薬
• 対象とする神経変性疾患：筋萎縮性側索硬化症、前頭側頭葉変性症、アルツハイマー病、パーキンソン病、多系統萎縮症、アルツハイマー病を伴うダウン症、脳アミロイドアンギオパチーなど
• 対象とする遺伝性の神経疾患：ハンチントン病、運動失調症 (Ataxia)、球脊髄性筋萎縮症（SBMA）、筋ジストロフィー(DM1、FSHD、DMD)、シャルコー・マリー・トゥース病

がん

課題3

免疫チェックポイント阻害剤に感受性のないcold腫瘍において腫瘍微小環境の制御による抗腫瘍効果誘導を狙ったアプローチ
Induction of antitumor effects in “cold” tumors insensitive to immune checkpoint inhibitors

以下を指向する研究を優先します。

• ヒトへの外挿性の高いcold腫瘍の腫瘍微小環境を反映したモデル
• 腫瘍促進性の炎症と免疫回避に関する研究
• 新規性の高い腫瘍のゲノム不安定性・変異に関する研究　※DNA損傷応答に関連するものは除きます

課題4

固形がんを対象としたがん免疫創薬に寄与する革新的な差別化技術・研究コンセプト
Innovative and differentiated technologies/concepts feeding into the immuno-oncology drug discovery for solid tumors

以下を指向する研究を優先します。

• 全身投与において腫瘍微小環境や腫瘍排出リンパ節への選択的な薬物送達を可能にする新規アプローチ ※従来型の抗体薬物複合体によるアプローチは除きます
• (1) がん関連線維芽細胞、または(2) 腫瘍浸潤B細胞・腫瘍内三次リンパ系構造を介した抗腫瘍免疫応答を制御する新規標的の検証、あるいはこのような新規標的の探索を実現する新しいアプローチもしくはモデル
• 多次元単一細胞解析による、臨床サンプルを用いた新規疾患メカニズムもしくは薬剤耐性メカニズム（免疫チェックポイント阻害剤等）の探索

希少遺伝性疾患

課題5

リソソーム蓄積症、先天性代謝異常症（肝臓代謝及び神経代謝）、稀な非悪性造血器疾患（特に鎌状赤血球症および血友病）に関する新規創薬アプローチ
Novel therapeutic approaches for Lysosomal storage disorders, Inborn errors of metabolism (liver metabolic & neurometabolic) and Rare non-malignant hematologic diseases, especially sickle-cell disease and hemophilia

特に以下を指向する研究を優先します。

• 次世代遺伝子治療／遺伝子編集技術、特にin vivoでのアプローチ
• 反復投与が可能な非ウイルス性遺伝子治療デリバリー技術
• ウイルス性および非ウイルス性遺伝子治療におけるCNSおよび肝臓へのターゲティング技術
• 上記の疾患領域における新規性の高い低分子創薬アプローチ（新規標的の検証を含む）

（注）本研究課題に対しては、英語でご応募いただく必要がございます。また2次選考（面談）を英語で実施する場合がございますので、ご了承願います。