Better Health, Brighter Future
- 2歳以上12歳未満の小児患者さんにおいて、投与開始時と比較して52週間のタクザイロによる治療で遺伝性血管性浮腫（HAE）の発作が94.8%低下
- 最新のフラッシュトークプレゼンテーションで、現在長期予防治療薬（LTP）が承認されていない6歳未満の小児患者さんにおいて臨床的に意味のある良好な臨床第3相の結果を発表
- 本結果は成人および12歳以上の小児患者さんを対象として既に実施された試験において確認されたタクザイロの良好な有効性および安全性プロファイルと一致
- 世界各国での規制当局への承認申請を2022年度に開始する予定
当社は、本日、ハイブリッドで開催される2022年欧州アレルギー臨床免疫学会議（European Academy of Allergy and Clinical Immunology：EAACI）において、タクザイロ®（一般名：ラナデルマブ（遺伝子組換え））の2歳以上12歳未満の患者さんにおける遺伝性血管性浮腫（HAE）の発作抑制について良好な結果を示した第3相SPRING試験（NCT04070326）の最新データを公表しましたのでお知らせします。本結果は、これまでの成人および12歳以上の小児患者さんを対象とした研究結果と一致しています。1 現時点では、6歳未満のHAE患者さんに対して承認されている長期予防治療薬（LTP）はありません。2,3,4,5
多施設非盲検臨床第3相試験であるSPRING試験の主要評価は、2歳以上12歳未満のHAE患者さんを対象とした、タクザイロの安全性および薬物動態（PK）です。また、副次評価項目として、HAE発作抑制の臨床効果を評価しています。
シャリテー・ベルリン医科大学（ドイツ）の皮膚科・アレルギー科教授であり、本試験の研究責任医師であるマルクス・マウラー（Marcus Maurer）博士は、「遺伝性血管性浮腫は深刻な浮腫などの予測不可能な症状が、小児患者さんに身体的にも精神的にも負担を与えうる希少疾患です。SPRING試験では、投与開始時には月に平均約2回の遺伝性血管性浮腫の発作に悩まされていた小児患者さんの大多数が、タクザイロによる治療で52週間にわたり無発作でした」と述べています。
本試験では、本剤150 mg を2歳以上6歳未満の患者さんでは4週毎に、6歳以上12歳未満の患者さんでは2週毎に投与しました。1タクザイロは投与開始時と比較して小児患者さんにおけるHAEの発作発症率を平均94.8%低下させ、投与期間における発作は1か月あたり1.84回から0.08回になりました。1患者さんの大多数（76.2%）は52週間の投与期間中に無発作となり、平均99.5%の日数が無発作日となりました。1本試験中に報告された死亡または重篤な有害事象（TEAEs）はなく、TEAEsにより試験を中止した患者さんはいませんでした。1最も多く報告されたTEAEは、注射部位疼痛であり、ほとんどのTEAEsは軽度または中等度でした。6これらの結果は、成人および12歳以上の小児患者さんを対象とした既に実施された試験で確認されたタクザイロの良好な有効性および安全性プロファイルと一致するものです。1,7,8
HAE発作は、腹部、顔面、足、性器、手、喉などに深刻かつ体を衰弱させる腫脹を引き起こすことがあり、幼少期の極めて早期に発症することがあります。上気道血管性浮腫は、3歳の子どもでも致命的な症状を示すことが報告されています。9,10 HAEの診断は症状が現れてから平均8.4年かかります。8HAEの成人患者さんの50%は不安を感じ、34%は社会活動における困難を経験し、58%は症状が仕事の昇進に悪影響をおよぼしていると報告されています。1,7,8
当社のグローバル クリニカル リードであるミン・ユ（Ming Yu）は、「SPRING試験のデータは、様々な遺伝性血管性浮腫の患者さんにおいてタクザイロの安全性および有効性を確固とするものです。現在、長期予防治療薬が承認されていない2歳の小児患者さんにおいて、再発性HAE発作を抑制する長期予防治療薬の可能性を示す今回の知見を大変心強く思います」と述べています。
多施設非盲検臨床第3相SPRING試験の結果は、以下のとおりです。1
これらのデータは、タクザイロの低年齢の患者さんへの適応拡大に向けて、世界各国の規制当局に提出される予定です。
当社は、EAACIで計11件の発表を行う予定です。
EACCIで発表する当社のHAE治療薬ポートフォリオ全体のデータに関する詳細については、会議のウェブサイトをご覧ください。
遺伝性血管性浮腫（HAE）は、腹部、顔面、足、性器、手、喉など、身体のさまざまな部分で繰り返し起こる浮腫発作を引き起こす希少な遺伝性疾患です。腫脹は身体を衰弱させ痛みを伴うことがあります。11気道を遮断する発作は窒息を引き起こすことがあり、生命を脅かす可能性があります。12HAEは、世界中で5万人にひとりが罹患していると推定されています。13この疾患は多くの場合、認識されず、診断や治療が不十分なことがあります。 13
遺伝性血管性浮腫（HAE）は他の希少疾患と同様に症状や病態などが極めて複雑であり、患者さん、その家族、および介護者がこの疾患を理解し、確定診断を受け、また必要な治療薬が投与されるまでには、長年にわたって苦悩を経験されることが頻繁に見られます。HAEを持つ人々の症状や状態はそれぞれ異なりますが、当社はその個々のニーズに耳を傾けることによって得たインサイトを、診断から継続的治療までの革新的ソリューションへと結び付けています。学術的な発展は当社の業務遂行にとって極めて重要な位置を占めており、当社は診断を迅速化し、HAE患者さんの暮らし、その支援ネットワーク、および治療にあたる医療関係者に違いをもたらすような、変化を引き起こす持続可能な治療手段を開発するというミッションのもと、達成の限界を押し広げていくことを恐れません。
武田薬品工業株式会社（TSE：4502/NYSE:TAK）は、日本に本社を置き、自らの企業理念に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー（価値観）を根幹とする、グローバルな研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。武田薬品は、「すべての患者さんのために、ともに働く仲間のために、いのちを育む地球のために」という約束を胸に、革新的な医薬品を創出し続ける未来を目指します。研究開発においては、オンコロジー（がん）、希少遺伝子疾患および血液疾患、ニューロサイエンス（神経精神疾患）、消化器系疾患の4つの疾患領域に重点的に取り組むとともに、血漿分画製剤とワクチンにも注力しています。武田薬品は、研究開発能力の強化ならびにパートナーシップを推し進め、強固かつ多様なモダリティ（治療手段）のパイプラインを構築することにより、革新的な医薬品を開発し、人々の人生を豊かにする新たな治療選択肢をお届けします。武田薬品は、約80の国と地域で、医療関係者の皆さんとともに、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。
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