課題1
以下の神経系の疾患に対する画期的な治療アプローチを可能にする提案。例えば、
- 新規治療ターゲット や患者層別化/治療予測バイオマーカーなどに関する研究
- 革新的な創薬アプローチ/メカニズムに基づいた創薬ヒットまたはリード化合物の探索 (in vivoデータのあるものを優先)
- 病気の診断と患者の層別化のためのin vitro/in vivoイメージングプローブの発見
対象とする神経系疾患
- 筋萎縮性側索硬化症
- 前頭側頭葉変性症
- アルツハイマー病
- パーキンソン病
- 多系統萎縮症
- 脳アミロイドアンギオパチー
- ハンチントン病
- 運動失調症 (Ataxia)
- 筋強直性ジストロフィー1型
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー
- 顔面肩甲上腕型ジストロフィー
- シャルコー・マリー・トゥース病1A型
- 重症筋無力症
- サルコペニア
- てんかん脳症
- 上記以外のリピート病
課題2
ヒトの病態生理または生理学上の根拠に基づく革新的な中枢疾患治療アプローチ及び疾患の再分類を可能にする研究。例えば、
- 自己抗体・自己免疫による神経障害
- 脳の老廃物除去能の低下
- 血液脳関門の機能低下
- 細胞内小器官の機能や恒常性の低下
- DNA損傷の蓄積
- RNA異常
- 疾患に対する抵抗/保護因子(レジリエンス)
- 液-液相分離
- グリア細胞の機能異常
以下の疾患は対象外とします:
多発性硬化症、急性虚血性脳卒中、急性外傷性脳損傷、脳血栓症、脳出血、脊髄損傷、疼痛、視神経脊髄炎
課題3
中枢及び神経筋疾患を対象とする医薬品の創出を加速する新規基盤技術
- 核酸医薬品に関する新規技術基盤の確立と検証
- 核酸医薬品の薬効、選択性、安全性、持続性を改善する技術(新規修飾核酸や新規コンストラクト等)
- 核酸医薬品を選択的に組織に輸送する薬物送達技術(血液脳関門や血液神経関門を貫通できる技術、IT投与による脳深部への送達技術、特定の臓器移行回避技術、薬物送達を促進するデバイス)
- 核酸医薬品のin vivoでのPK/PDを予測する技術
- 合成化学技術に関する新規技術基盤の確立と検証
- 革新的な合成化学技術(高化学選択性・高収率・高速反応 (光反応、電解反応、flow反応含む)、生体直交化学反応や新規のコンジュゲーション技術等)
- 化合物の物性(溶解度等)を改善させる汎用的手法の開発(ホストゲスト複合体、共結晶等)
- 人工知能、機械学習、分子シミュレーション技術、オートメーション技術の創薬応用
- 反応/合成ルート最適化、スケールアップ合成への適用
- 標的への新規作用機序や薬理活性・副作用予測
- バーチャル(in silico)スクリーニング技術
- 臨床外挿性の高い新規バイオマーカー探索