異染性白質（いせんせいはくしつ）ジストロフィーに対するSHP611の第2相試験

情報作成日：2024年7月11日

この臨床試験の対象となりえる方（主な項目*）

・異染性白質ジストロフィー（MLD）の診断が文書で確認されている患者さん

1) 白血球のアリルスルファターゼA（ASA）活性低下（臨床検査値の基準範囲との比較）

2) 尿中スルファチド値の増加

＊こちらに記載された項目以外にも多くの基準があります。

この臨床試験の対象とならない方（主な項目*）

・別のリソソームスルファターゼの異常活性による多種スルファターゼ障害の患者さん、またはMLD以外の遺伝性障害を有する患者さん

・骨髄移植（BMT）歴、造血幹細胞移植（HSCT）歴もしくは遺伝子治療歴を有する患者さん又は本治験中にBMT、HSCTもしくは遺伝子治療を受ける患者さん

＊こちらに記載された項目以外にも多くの基準があります。

この臨床試験の実施医療機関

臨床試験の概要

この臨床試験は、SHP611を治験薬として、遅発型小児性異染性白質（いせんせいはくしつ）ジストロフィーの患者さんを対象に行われます。

この臨床試験では、106週間にわたって治験薬SHP611を週1回150 mgの用量で髄腔内（ずいくうない）に投与いただきます。

臨床試験に参加中は実施されている医療機関に複数回来院、入院いただくことになります。

臨床試験の詳細情報

この臨床試験の情報は以下のウェブサイト（外部サイト）でもご覧いただけます。以下のIDや番号で検索するとこの臨床試験の詳細情報を確認できます。

・jRCT（日本語）
jRCT番号 ： jRCT2041200086

・ClinicalTrials.gov（英語）
ClinicalTrials.gov番号 ： NCT03771898

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