Enfermedades Raras

Takeda aspira a transformar el tratamiento de las Enfermedades Raras o también denominadas poco frecuentes en inmunología, hematología, trastornos metabólicos y de almacenamiento lisosomal. Las enfermedades genéticas poco frecuentes y enfermedades metabólicas pueden provocar síntomas que pueden manifestarse de manera distinta de persona a persona, lo cual implica que el paciente suela ser mal diagnosticado.​​

Enfermedades hematológicas poco frecuentes​

Takeda es líder en enfermedades hematológicas poco frecuentes con la mayor experiencia y el portfolio con mayor liderazgo del mercado, respaldado por perfiles establecidos de seguridad y eficacia con décadas de experiencia en el mundo real. Tenemos más de 70 años generando innovación para el paciente y un amplio portafolio de potenciales opciones de tratamiento para la hemofilia en sus distintas indicaciones. Nuestra experiencia como líderes en hematología implica que estamos bien preparados para responder a las necesidades actuales mientras trabajamos en impulsar desarrollos futuros para el tratamiento de trastornos hematológicos. Junto con la comunidad hematológica, estamos incrementando las expectativas en torno al futuro tratamiento de la enfermedad, incluyendo un diagnóstico más temprano, protección total y más temprana contra hemorragias y un cuidado del paciente más personalizado.​​

Áreas por enfermedad​

Hemofilia​

La hemofilia es un trastorno hereditario en la sangre que afecta fundamentalmente a hombres. Las personas con hemofilia presentan bajos niveles o ausencia de unas proteínas denominadas factores de coagulación que impiden que la sangre se coagule. Se estima que, en el mundo, unas 400.000 personas viven con hemofilia.​

Enfermedades Metabólicas Raras​

Takeda posee sólida experiencia en el desarrollo de terapias para trastornos lisosomales, con un portfolio que incluye productos comerciales, terapias en fase avanzada de investigación y moléculas en estudio. Como las enfermedades genéticas poco frecuentes pueden provocar síntomas que varían considerablemente de un paciente a otro, en Takeda promovemos la capacitación y la concientización global en alianza con organizaciones médicas y centros de investigación. Tenemos el compromiso de ayudar a reducir el tiempo que transcurre desde la aparición de síntomas al momento del diagnóstico y acelerar el desarrollo de nuevos tratamientos innovadores. ​​

Áreas por enfermedad​

Síndrome de Hunter​

El síndrome de Hunter o mucopolisacaridosis II (MPS II) es un desorden genético serio que afecta principalmente a los hombres. Altera la capacidad del organismo para degradar y reciclar los mucopolisacáridos, también denominados glicosaminoglicanos o GAGs. El síndrome de Hunter es una de varias enfermedades relacionadas con trastornos de almacenamiento lisosomal.​

​Enfermedad de Fabry​

La enfermedad de Fabry es un trastorno de almacenamiento lisosomal que afecta la capacidad del organismo para degradar un lípido específico (la globotriaosilceramida o Gb3). Se estima que, en el mundo, hay entre 8 mil y 10 mil personas que padecen esta enfermedad, que afecta tanto a hombres como mujeres.​

​Enfermedad de Gaucher ​

La enfermedad de Gaucher es una condición poco frecuente, hereditaria y metabólica y es la más común dentro de la familia de enfermedades poco frecuentes conocidas como trastornos de almacenamiento lisosomal o LSD. Se estima que afecta a 1 de cada 100.000 personas de la población general y a 1 de cada 855 en la comunidad judía askenazí.2 Quienes padecen la enfermedad de Gaucher tipo 1 pueden presentar síntomas distintos, a diferente escala de gravedad, lo cual complejiza el diagnóstico. ​

Referencias: ​

• 1. Cicardi M, Bork K, Caballero T, et al, on behalf of HAWK (Hereditary Angioedema International Working Group). Evidence-based recommendations for the therapeutic management of angioedema owing to hereditary C1 inhibitor deficiency: consensus report of an International Working Group. Allergy. 2012; 67(2):147-157.​
• 2. Zuraw BL. Hereditary angioedema. N Engl J Med. 2008;359(10):1027-1036.​

​